我国原创治疗“老年痴呆症”​新药​获准上市,​阿尔茨海默症​患

我国原创治疗“老年痴呆症”​新药​获准上市,​阿尔茨海默症​患

这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药,将为广大阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。

刚刚,国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病(俗称老年痴呆症)新药“九期一”(甘露特钠,代号:GV-971)的上市申请,“用于轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能”。“九期一”通过优先审评审批程序在中国大陆的上市为全球首次上市,填补了这一领域17年无新药上市的空白。

我国原创治疗“老年痴呆症”​新药​获准上市,​阿尔茨海默症​患

这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药,将为广大阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。

阿尔茨海默病主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状,是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后,老年人致残、致死的第三大疾病。全球目前至少有5000万阿尔茨海默病患者,到2050年,这个数字预计将达到1.5亿左右。2018年全球治疗及照料费用已达万亿美元,给患者家庭和社会带来沉重负担。我国阿尔茨海默病患者约1000万人,是世界上患者人数最多的国家。随着人口老龄化加速,预计到2050年我国患者将达4000万人。

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阿尔茨海默症患者部分特征

自发现阿尔茨海默病100多年来,全球用于临床治疗的药物只有5款,临床获益不明显。全球各大制药公司在过去的20多年里,相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物,320余个进入临床研究的药物已宣告失败。

“九期一”是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队,坚持22年,在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司接续努力研发成功的原创新药。

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甘露特钠胶囊主要发明人耿美玉研究员

今年9月,耿美玉团队已在《细胞研究》(Cell Research)杂志上发表论文,揭示了GV-971抑制阿尔茨海默症的作用机理。据介绍,GV-971是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。不同于传统靶向抗体药物,它能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白(Aβ),抑制Aβ纤丝形成,使已形成的纤丝解聚为无毒单体。最新研究发现,GV-971还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态,进而降低脑内神经炎症,阻止阿尔茨海默症病程进展。

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GV-971与Aβ的分子结合模型

共有1199例受试者参加了“九期一”的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展,共完成了818例受试者的服药观察。整个临床试验由全球最大的新药研发外包服务机构艾昆纬(原昆泰)负责管理。

为期36周的3期临床研究结果表明,“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍,与安慰剂组相比,主要疗效指标认知功能改善显著,认知功能量表(ADAS-Cog)评分改善2.54分(p < 0.0001)。“九期一”对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当。

该药主要发明人、中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员介绍,临床前作用机制表明,“九期一”通过重塑肠道菌群平衡,抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多,减少外周及中枢炎症,降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化,从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一独特作用机制,为深度理解“九期一”临床疗效提供了重要科学依据。

“九期一”3期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心肖世富教授表示,阿尔茨海默病目前的药物治疗还是对症治疗,且可供选用的药物不多,不能延缓或阻止病程进展。基于“九期一”新的作用机制和独特的临床疗效特征,相信该药能够为阿尔茨海默病治疗提供新方案。

“九期一”3期临床主要牵头研究者、北京协和医院神经科专家张振馨教授表示:“我从事老年痴呆研究50年,参与了多个药物的国际多中心研究,始终没有找到对阿尔茨海默病令人满意的治疗药物,九期一36周的临床试验结果令人振奋,终于让我们看到了希望和曙光,为全球患者和家属感到由衷的高兴。”

绿谷制药有限公司董事长吕松涛表示:“‘只做人类最期盼的药物’是我们绿谷制药永恒的使命。我们非常期待九期一能为阿尔茨海默病治疗带来期盼已久的临床获益。九期一的成功研发离不开国家和各级研究机构的大力支持,特别是离不开以耿美玉研究员为代表的研发人员22年来坚韧不拔、不畏艰辛的付出。”

据介绍,上海绿谷制药有限公司已做好生产、销售的各项准备,药品年内投放市场。同时,绿谷将启动“九期一”上市后研究和真实世界研究,并正在积极推进国际多中心临床研究项目,期望早日惠及全球患者。

人民日报记者从上海药品监督管理局获悉:甘露特钠胶囊去年10月提出上市申请,一年时间就能快速获批上市,与上海在全国率先开展了允许生产许可和上市许可分离的药品上市许可持有人制度改革试点有关。按照以往流程,新药审批程序需要几年时间。GV-971的上市申请受到了各级政府和药品监管部门高度重视,国家药监局和上海药监局坚持严谨科学标准的同时,在注册法规、临床研究、资料审查、审评协调等方面主动提供服务,开辟创新药优先审评审批绿色通道,GV-971 注册申请审评实现了“提前介入、滚动提交、随到随审、并联审评、同步核查”,彰显了中国创新药审评审批体系对标国际水平的能力。

“九期一”的研发得到了国家“863计划”、国家自然科学基金、国家“973计划”、“重大新药创制”国家科技重大专项、中国科学院战略性先导科技专项(A类)、上海市科技计划等项目的资助。

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